免疫系统儿科“神药”匹多莫德 美国欧盟未获上市

  尽管没明确的临床研究能够证明其疗效，但是匹多莫德仍然在我国儿科“受宠”。除意大利与我国外，匹多莫德还在希腊、墨西哥、俄罗斯、乌克兰等20多个国家上市。

  《每日经济新闻》记者在国际上以审核药品严苛而著称的美国药品监督管理部门FDA官网与在欧盟药品上市信息EMA数据库中进行检索，未检索到任何和“Potimod”关键词相关的内容。也就是说，匹多莫德并未在美国和欧盟注册上市。

  而此药想要进入巴基斯坦时，也遭到了拒绝。《每日经济新闻》记者在巴基斯坦药品监管部门DRAP官方网站共找到两份提及匹多莫德的药品注册局会议记录文件。分别是《注册局第248次会议记录》和《注册局第256次会议记录》（第238次会议之前的记录未提供下载）。

  会议记录中会先回顾一些之前的注册过程，然后是当次会议新内容。《注册局第248次会议记录》显示，一家名为Pharmatec Pakistan的制药公司曾申请注册一款名为Polimod Syrup的药品，该款药品的成分即匹多莫德，申请信息数据显示，每5毫升该药品含有匹多莫德285.7毫克。在第227次会议上，注册局推迟了该注册申请，并要求对配方进行说明。

  随后该企业来提供了具体的配方说明。但在之后的第237次会议上，注册局再次推迟了注册申请并把这一案例提交给专家组征求意见。

  此后，《注册局第256次会议记录》显示，在2015年3月的第248次会议上，前述专家组认为，该匹多莫德是一种具有免疫调节剂活性的合成二肽，据报道该药可用来医治和预防儿童和成人的某些感染。但是，匹多莫德的有效性与安全性要进一步的评估。该药物没有被任何一本标准的药理学教科书提及。虽然该药物在中国、韩国和俄罗斯等少数国家有销售，但是它没有正真获得EMA和FDA的批准。审慎的做法是等待对该药物的更精细和真实的评估出现。会议记录的结论是“不建议注册”。

  在此次会议上，注册局考虑了上述意见，但没有直接拒绝注册，而是把这一案例提交给另外的医学专家征求意见。

  随后，在2016年2月的第256次注册局会议上，该公司称其已在希腊、意大利、俄罗斯和印度提交了可用性证据，因此，要求重新考虑授予上述产品的注册。但最终注册局在此次会议上驳回了该药品的注册申请，理由是其有效性与安全性尚未确定。

  此外，注册局认为，希腊、意大利、俄罗斯和印度等机构的批准不足以满足药品注册所需的安全性、有效性与质量标准。

  有一名三甲儿童医院药师对记者表示，尽管美国FDA以严苛著称，但这并不能表示没在美国上市就说明药品有什么样的问题。各国间的审批标准并不相同，也有一定可能会有流程上或其他的原因。

  但上述三甲儿童医院药师坦言，从目前的信息来看，匹多莫德的确缺乏能明确证明其疗效的大样本疗效评价试验，这也是导致其引发争议的主要原因。

  若想要回应外界关于匹多莫德的质疑，科学的临床试验数据才更有说服力。但在研究样本数量被指不足的情况下，生产厂商和一些医药行业人士对药品的疗效产生了较大的争议。

  一位医药研发领域人士对《每日经济新闻》记者表示，按照食药监总局当时的要求，当原研药在我国上市且专利期已过的情况下，国内药企就能够直接进行仿制申请。除提交相关申报资料外，至少三期临床试验也是必不可少的，这是决定药品能否上市的重要步骤。

  我国2007年版的《药品注册管理办法》规定，药企进行仿制药申请，需先通过省级层面审查，并现场抽取连续生产的3批样品，送药品检验所检验。符合相关规定的，则相关检查报告及申报资料递交国家食药监总局药品评审中心并进行审核。

  国家食品药品监督管理局药品审评中心依据技术审评意见、样品生产现场检查报告和样品检验结果，形成综合意见，连同有关的资料报送国家食品药品监督管理局。符合相关规定的，发给药品批准文号或者《药物临床试验批件》；不符合相关规定的，发给《审批意见通知件》，并说明理由。

  值得注意的是，《药品注册管理办法》规定，申请人完成临床试验后，应当向国家食品药品监督管理局药品审评中心报送临床试验资料。国家食品药品监督管理局依据技术意见，发给药品批准文号或者《审批意见通知件》。

  这也为上市药企证明匹多莫德具有疗效提供了佐证。南京海辰药业(41.730,0.08,0.19%)证券部员工对《每日经济新闻》记者表示，因为这个品种在食药监总局批的时候，肯定是有一定疗效才批准的。品种上市之前的研发数据肯定是支持这个品种，这个疗效方面有一定的佐证。

  江苏吴中(9.460,0.03,0.32%)也在上证e互动中回答提问时表示，公司匹多莫德这样的产品是经过国家药监局严格审批后拿到生产批件，并严格依照国家GMP认证要求生产出符合国家品质衡量准则的产品。至于该产品临床情况怎样，只有使用过的医生及相关专家最有发言权，相信他们的观点及发表的文章是经过对该药品临床数据收集、统计分析后形成的，具有循证医学的依据。

  一位不愿具名的医药行业观察人士对《每日经济新闻》记者表示，医药行业曾经经过一段发展的“灰色时期”，某些特定时间批准上市的一些产品疗效的确存在疑问。所以，目前我国也启动了西药的一致性评价与中药的上市后再评价，也还是为了让不具备疗效的药品出局。